Volumen: 17 # Número:3
Fecha de publicación : Septiembre - Diciembre de 2013
Eculizumab
Autores: Brodsky AL
RESÚMEN: El eculizumab es un anticuerpo monoclonal quimérico -con el paratope de origen murino y el resto de la molécula de origen humano- y un híbrido de IgG2 e IgG4 humanos, diseñado
específicamente para 1) unirse a C5 e inhibir su activación y por consiguiente 2) bloquear la activación del complemento terminal, 3) no generar inmunogenicidad ni 4) generar inflamación,
ya que no une complemento ni es reconocido por los receptores Fc de leucocitos y macrófagos. La única deficiencia inmune que causa es un aumento en la susceptibilidad a infecciones
por N. meningitidis, lo que hace mandatorio la vacunación
previa o concomitante a su empleo.
El eculizumab ha sido investigado en Hemoglobinuria Paroxística
Nocturna y en Síndrome Urémico Hemolítico atípico, 2 enfermedades huérfanas, de pronóstico reservado, y sin tratamiento
específico hasta la llegada del eculizumab. En ambas, el daño celular por complemento tiene un rol patogénico central. El eculizumab mostró alta eficacia para mejorar el curso de estas enfermedades y un perfil de seguridad muy favorable, por lo que fue aprobado por las autoridades regulatorias de EE UU y Europa
para su empleo en primera línea.
Se está estudiando la eficacia terapéutica del eculizumab en otras patologías -síndrome urémico hemolítico típico y anemia hemolítica por crioaglutininas entre ellas-, en las que el bloqueo del complemento puede ser una estrategia promisoria.
Palabras clave: hemoglobinuria paroxística nocturna, síndrome urémico hemolítico atípico, eculizumab, anticuerpo monoclonal
humanizado, sistema del complemento.
Páginas : 276-284
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