Volumen: 17 # Número:Número Extraordinario
Fecha de publicación : Agosto de 2013
ELIGLUSTAT (GENZ 1126380): Una nueva molécula oral para terapia de reducción
de sustrato en enfermedad de Gaucher Tipo 1. Resultados preliminares de un estudio de Fase II, abierto, multicéntrico
Autores: Dragosky M; Bolesina M ; Jozami C; Watman N
RESÚMEN: En la enfermedad de Gaucher tipo 1 (EG1), la actividad deficiente de la enzima beta glucosidasa ácida provoca la acumulación de glucosilceramida. Eliglustat, un inhibidor específico de la sintetasa de glucosilceramida se está desarrollando como terapia de reducción de sustrato oral para EG1. Este estudio fase 2 matriculó 26 pacientes adultos
que no recibieron tratamiento específico para EG1 durante los 12 meses anteriores al estudio, 19 completaron 3 años. Los parámetros de eficacia incluyen cambios en los niveles de hemoglobina y plaquetas, en los volúmenes hepáticos y esplénicos
y en la densidad mineral ósea (DMO). Después
de tres años de tratamiento con eliglustat, la media de hemoglobina y el recuento de plaquetas aumentó en 2.6g/dl y 91%, respectivamente, y los volúmenes esplénico y hepático en un 61% y 29%, respectivamente (todos P <0,001). La mayoría de los pacientes lograron los objetivos terapéuticos a largo plazo. La media de DMO de la columna lumbar
demostró un aumento promedio del Z-score de 0,6 en 16 pacientes después de dos años; la médula ósea oscura en fémur se redujo o se mantuvo estable.
No hubo crisis óseas, nuevas lesiones líticas o infartos óseos, ni empeoramiento de las lesiones líticas o infartos pre-existentes. Eliglustat fue bien tolerado. La mayoría de los eventos adversos (EAs) durante los tres años fueron leves (75%) y no relacionados
al tratamiento (95%). Ocho EAs, todos leves,
relacionados al tratamiento fueron reportados
en 6 pacientes.
Eligustat ha demostrado eficacia y tolerabilidad prometedoras, con mejoras clínicas en parámetros hematológicos, viscerales y óseos.
Palabras clave: Enfermedad de Gaucher Tipo 1, Terapia
de Reducción de Substrato, eliglustat
Páginas : 17-24
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